甲氨蝶呤是一种抗叶酸类抗肿瘤药物，它能抑制肿瘤细胞生长和繁殖。甲氨喋呤临床上主要用于急性白血病，尤其是急性淋巴细胞性白血病的治疗；除此以外，对于乳腺癌、绒毛膜上皮癌以及恶性葡萄胎等，也具有较好疗效。甲氨喋呤具有明显骨髓抑制效果，会出现白细胞和血小板下降；大剂量治疗时容易出现肾功能损害。